（原标题：从“追随者”到“并行者”，中国细胞与基因治疗加速突围）
21世纪经济报道记者 闫硕
近年来，随着生物科技等前沿技术的蓬勃发展，全球范围内以细胞治疗药品和基因治疗药品为代表的药品研发、申报和批准数量持续增加，在癌症、罕见遗传疾病等疑难重症的临床治疗方面取得了突破性进展。
数据显示，全球已有约2000个细胞与基因治疗（CGT）临床试验，其中中国占据了超50%的份额，在细胞治疗领域更是占全球60%以上。
“自2017年传奇生物开启中国细胞与基因治疗技术的全球创新之路以来，随着工艺成本的持续降低、临床数据的积累，以及国家药监局药审中心（CDE）对先进治疗药品定义的明确，中国正从全球CGT赛道的追随者快速转变为并行者甚至领跑者。”君联资本执行董事戚飞向21世纪经济报道记者表示。
中国银河证券也分析指出，细胞基因治疗是目前生物医药领域最具前景的发展方向，已进入成果兑现期。CGT是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮。CGT成药效果好临床成功率高，从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，为难治性疾病治疗提供了新选择，CAR-T、干细胞、TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市。
目前我国有14款CGT产品获得国家药监局上市批准，包括7款CAR-T产品、3款小核酸产品、2款基因治疗、1款干细胞、1款溶瘤病毒。其中有9款在近三年上市。
只是，CGT产品价格昂贵，CAR-T产品一针动辄上百万元，如何提高可及性、惠及更多患者成为时下热门话题，应当如何破局？
政策与产业共振细胞与基因治疗已成为全球生物医药产业竞争的新高地，近年来，我国持续发布相关政策，大力支持产业发展。
比如今年6月，CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林此前向21世纪经济报道记者表示，明确“先进治疗药品”等内容对行业发展具有重要意义，将加速创新成果的转化、吸引投资、提升产业集中度并加快专业分工、提升产品国际竞争力。
临床试验方面也在持续优化，9月，国家药监局在60日默示许可制度上，增设30日通道，即对符合要求的创新药临床试验申请，在受理后30个工作日内完成审评审批。
戚飞向记者表示，这将有力推动我国创新药研发的提速。我国创新药临床试验的审评审批整体上处于“螺旋式上升”的状态，包括监管的专业度、临床试验的专业度以及产业和资本对其的认知，都在逐渐提升，因此审评审批效率持续提高。
从监管模式看，CGT施行研究者发起的临床研究（IIT）与新药临床试验申请（IND）的双轨制，这并非我国独有，欧洲、日本等地也在推行。
“中国的优势在于临床执行效率高、医生团队敢于承担风险，这是中国CGT能快速发展的关键。尤其博鳌乐城通过立法保障、严格筛选企业和医疗团队，为CGT产品提供了快速转化的‘快车道’。”多位业内专家向21世纪经济报道记者指出。
整体而言，我国在2017年以来陆续颁布了超30个法规、指导原则、共性问题解答等，涵盖了非临床、CMC（化学、生产、控制）、临床指导原则、上市后研究、上市后CMC变更等。中国银河证券指出，加入国际人用药品注册技术协调会（ICH）之后，我国在监管科学的改革非常彻底，在与ICH的并轨中又做了突破和创新，在政策覆盖度已经与美国食品药品监督管理局（FDA）相当。
在政策的推动下，我国创新企业不断实现突破。递送系统是CGT领域公认的技术瓶颈与突破焦点，9月16日，剂泰科技正式发布自主研发的全球首个AI纳米递送平台NanoForge，该平台可实现从分子生成、特性预测、AI导引的干湿实验迭代以及脂质处方设计与优化，到最终确定剂型的闭环流程，并通过平台的持续学习与进化，不断扩展纳米递送的数据壁垒。
根据《2025年中国细胞与基因治疗（CGT）产业发展及监管政策解读蓝皮书》，截至2025年第二季度，CDE共审核了765项CGT产品的新药临床试验申请，553项申请获批。目前，我国已有14款CGT产品获批上市。
提高可及性目前，诺华、吉利德、BMS等跨国药企凭借先发优势占据主导地位，而中国企业正通过差异化创新与国际化合作快速崛起，市场竞争正从技术突破迈向产业化与商业化攻坚阶段。
商业化生产能力是CGT产品成功上市的核心保障。多位专家向记者表示，必须筑牢工艺与生产体系，为相关产品的规模化与标准化奠定基础。
与国外企业相比，我国CGT企业在产品生产成本方面具有明显优势。在戚飞看来，CGT是一个新兴行业，短期内很难降低生产成本。而国内在工业化、供应链、临床试验成本等方面具有明显优势，因此生产成本更低。
但即便有成本优势，CGT产品仍面临个体化生产推高成本等现实局限。“以CAR-T产品为例，目前在血液肿瘤中已取得显著成效，我国已上市7款产品。但这不是标准化的通用产品，而是个体化产品，因此成本往往较高。”戚飞说。
而且，目前细胞与基因疗法以治疗罕见病为主，每个适应症能治疗的患者十分有限。药企为了收回研发成本，往往将产品定较高的价格。
其中，CAR-T产品每针约百万元，让大多数患者望而却步。相关产品此前已连续四年冲击医保，但均未成功。
戚飞指出，目前我国对罕见病的保障能力还有待提升。今年在申报基本医保目录的同时，也同步申报了商保创新药目录，这或将为CAR-T产品的支付形成有效补充。
据8月国家医保局公示的2025年医保及商保创新药目录调整初审通过的药品名单，CAR-T产品纳基奥仑赛注射液、伊基奥仑赛注射液、泽沃基奥仑赛注射液押注医保、商保“双目录”。阿基仑赛注射液、瑞基奥仑赛注射液则通过了商保创新药目录。目前已进入专家评审阶段。
“对CAR-T这类创新药的支付变革是一个循序渐进的过程，商保很难在专业能力上赶上医保。自2018年国家医保局成立以后，医保开始快速发展，如何推动相关创新产品加速进入医保非常关键。”戚飞说。
除在支付端改革外，产业端的持续变革也将促进产品可及。仍以CAR-T为例，体内CAR-T（In Vivo CAR-T）技术因其无需体外改造、治疗便捷等特点备受关注。In Vivo CAR-T通过体内直接改造T细胞，大幅简化治疗流程并降低成本，被视为解决细胞治疗“可及性”难题的关键。
与此同时，如果细胞疗法能拓展到实体瘤领域，潜在的受益人群将大幅增加。根据世界卫生组织（WHO）的统计，每年新发血液瘤患者仅占癌症总新发患者的6%-7%，绝大部分患者罹患实体瘤。
但细胞疗法对于实体瘤的攻克依然挑战重重，中国银河证券指出，首先肿瘤微环境更为复杂；其次缺乏特异性抗原；此外存在免疫抑制，传统CAR-T治疗效果不佳。且绝大部分实体瘤已有疗效较好且更为经济的前线药物选择，细胞疗法面临更大的竞争。
对于基因疗法，中国银河证券指出，在该疗法走向常见病领域后，基因疗法的价格有望明显下降，终端市场空间也将打开天花板。但目前基因疗法治疗常见病的靶点探索尚不明确，且大部分常见病领域竞争极为激烈（糖尿病、高血脂等），基因疗法需要拿出更令人信服的临床表现。
易倍策略提示：文章来自网络，不代表本站观点。
